Ученые откорректировали геном эмбриона

Группа южнокорейских и американских ученых избавила эмбрион человека от дефектного гена, приводящего к развитию тяжелого заболевания, а именно гипертрофической кардиомиопатии.

Это не первая попытка коррекции человеческих эмбрионов. В июне 2017 заговорили о достижении китайских ученых, которые боролись в условиях лаборатории с генетическими болезнями крови.

Оба этих научных коллектива использовали технологию CRISPR-Cas9, которая позволяет отыскать в ДНК нужный ген, а потом удалить или подправить его.

Существует множество редких заболеваний на уровне генетики, когда возникают «поломки» в каком-то из генов. Муковисцидоз, гемофилия и так далее - предотвратить появление детей с такими заболеваниями возможно именно при помощи технологии эмбрионального геномного редактирования.

Впрочем, есть масса заболеваний, вызванных мутациями в множественных генах. С помощью CRISPR-Cas9 нужно будет ввести в клетки редактор, который запрограммирован узнавать не одну локацию в ДНК, а несколько. На практике это осуществимо. Но вот какая серьезная загвоздка: для большинства полигенных заболеваний точные комбинации генов и мутаций, ответственных за хворь, не известны.

Так, у шизофрении есть генетическая подоплека, но полный набор генов, ответственных за болезнь, неизвестен. В то же время генетическая природа отдельных патологий известна очень хорошо, например, синдром Дауна вызван наличием лишней хромосомы. Однако лечить такое состояние с помощью CRISPR-Cas9 невозможно даже теоретически. 

Что же дальше? Потребуется проводить исследования на безопасность, и это займет много времени. Сейчас такие опыты запрещены. Но прогресс в этой многообещающей сфере не остановить. В перспективе первые практические применения технологии редактирования ожидаются в области АПК